Uma terapia g\u00eanica in\u00e9dita para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 recebe apoio federal. O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade investe R$ 122 milh\u00f5es na Fiocruz para ampliar a produ\u00e7\u00e3o de plasm\u00eddeos e vetores virais usados na pesquisa. O an\u00fancio ocorreu nesta quinta-feira (26) em Bras\u00edlia, com a presen\u00e7a do ministro Alexandre Padilha e do presidente da Fiocruz, M\u00e1rio Moreira.<\/p>\n
A iniciativa envolve a transfer\u00eancia de tecnologia para a Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz, para o desenvolvimento de terapias g\u00eanicas no Brasil. A medida visa manter a medicina de precis\u00e3o acess\u00edvel pelo SUS e permitir o uso de tratamentos inovadores em doen\u00e7as raras.<\/p>\n
A terapia, desenvolvida pela GEMMABio, teve a primeira infus\u00e3o feita em janeiro, ap\u00f3s autoriza\u00e7\u00e3o da Anvisa. A pesquisa est\u00e1 na fase 1 (seguran\u00e7a e tolerabilidade) e na fase 2 (efic\u00e1cia). O estudo GB221 coloca o Brasil entre os protagonistas da assist\u00eancia \u00e0 AME na regi\u00e3o.<\/p>\n
Participam do estudo crian\u00e7as com diagn\u00f3stico gen\u00e9tico de AME Tipo 1, entre duas semanas e 12 meses, com muta\u00e7\u00f5es no gene SMN1. Crian\u00e7as sintom\u00e1ticas ou pr\u00e9-sintom\u00e1ticas com risco de AME tamb\u00e9m podem integrar o estudo, em processo de inclus\u00e3o gradual.<\/p>\n
O acordo prev\u00ea a transfer\u00eancia de tecnologia para a Bio-Manguinhos, com a Gemma Biotherapeutics como desenvolvedora original. A expectativa \u00e9 ampliar a capacidade nacional de produzir terapias g\u00eanicas e facilitar o acesso a tratamentos para at\u00e9 cinco doen\u00e7as raras, como Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar e Doen\u00e7a de Krabbe.<\/p>\n
Caso haja resultados positivos e aprova\u00e7\u00e3o da Anvisa, a tecnologia poder\u00e1 ser incorporada pelo SUS mediante avalia\u00e7\u00e3o da Conitec. A meta \u00e9 ofertar o tratamento gratuitamente aos pacientes, seguindo crit\u00e9rios cl\u00ednicos e regulat\u00f3rios. A AME \u00e9 uma doen\u00e7a rara causada pela aus\u00eancia da prote\u00edna SMN1, essencial para neur\u00f4nios motores.<\/p>\n
Al\u00e9m do investimento na Fiocruz, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade destaca outras a\u00e7\u00f5es para doen\u00e7as raras. S\u00e3o R$ 214 milh\u00f5es destinados a diagn\u00f3sticos, novas tecnologias e mapeamento epidemiol\u00f3gico. Entre as iniciativas, est\u00e3o parcerias com a Embrapii para desenvolvimento de terapias inovadoras.<\/p>\n
O governo planeja oito Parcerias para Desenvolvimento Produtivo (PDP) voltadas a medicamentos de doen\u00e7as raras. Est\u00e3o contempladas compras de f\u00e1rmacos como cladribina, natalizumabe e ivacaftor para uso no SUS, fortalecendo a soberania nacional. O governo tamb\u00e9m investe em diagn\u00f3stico por exoma completo, com capacita\u00e7\u00e3o de profissionais.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"