A ataxia de Friedreich, uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso, agora tem um tratamento no Brasil. A Anvisa aprovou o medicamento omaveloxolona, conhecido como Skyclarys, que pode ajudar a retardar a progressão da doença, que antes só tinha cuidados paliativos como opção. A Biogen será a responsável pela venda do remédio, que estará disponível após o preço ser definido. O médico Marcondes Cavalcante França Jr. explica que, embora o tratamento não cure a doença, ele pode ajudar os pacientes a manterem sua autonomia por mais tempo. A diretora médica da Biogen Brasil, Tatiana Branco, afirma que os estudos mostraram que o medicamento pode melhorar os sintomas motores. A ataxia de Friedreich causa problemas de movimento, fala e funções cardíacas, e cerca de 800 brasileiros têm a doença, embora o número real possa ser maior. O diagnóstico costuma demorar em média oito anos. O estudante Renan Treglia, que teve dificuldades para ser diagnosticado, está esperançoso com a nova medicação, acreditando que interromper a progressão da doença seria um grande avanço. O medicamento é indicado para pessoas acima de 16 anos com diagnóstico confirmado e, apesar de ser seguro, requer monitoramento da função hepática nos primeiros meses de uso.
A ataxia de Friedreich, uma doença genética rara e degenerativa, agora conta com um tratamento específico no Brasil. A Anvisa aprovou o medicamento omaveloxolona, comercializado como Skyclarys, que pode retardar a progressão da doença, até então tratada apenas com cuidados paliativos. A farmacêutica Biogen será responsável pela comercialização do medicamento, que estará disponível após a definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
O médico Marcondes Cavalcante França Jr., chefe do Departamento de Neurologia da Universidade de Campinas (FCM-Unicamp), destaca que o tratamento não é uma cura, mas pode ajudar a preservar a autonomia dos pacientes por mais tempo. A aprovação do Skyclarys representa um avanço significativo, sendo o primeiro tratamento que altera o curso natural da ataxia de Friedreich. A diretora médica da Biogen Brasil, Tatiana Branco, afirma que os estudos clínicos mostraram melhora na progressão dos sintomas motores, o que pode postergar complicações graves.
A ataxia de Friedreich é hereditária e causa danos progressivos ao sistema nervoso, afetando movimentos, fala e funções cardíacas. Os sintomas incluem instabilidade na marcha, fraqueza muscular e dificuldades para engolir. Estima-se que cerca de 800 brasileiros tenham a doença, mas especialistas acreditam que o número real pode chegar a 4.000. O diagnóstico é frequentemente tardio, levando em média oito anos para ser confirmado.
O estudante Renan Treglia, que enfrentou dificuldades para obter o diagnóstico correto, expressa esperança com a nova medicação. Ele relata que, se a progressão da doença for interrompida, isso já será um grande avanço. O medicamento será indicado para pacientes acima de 16 anos com diagnóstico genético confirmado. Embora a omaveloxolona tenha mostrado segurança nos testes, é recomendado monitoramento rigoroso da função hepática nos primeiros meses de uso.
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