- Pesquisadores da University College London e do hospital Great Ormond Street anunciaram resultados preliminares promissores de Zorevunersen em crianças com síndrome de Dravet, epilepsia resistente.
- O estudo envolveu 81 crianças entre 2 e 18 anos; após dose de 70 mg, houve redução média de 50% nas convulsões, e redução de cerca de 80% após três doses.
- O medicamento foi considerado seguro e bem tolerado, com melhoria na qualidade de vida, incluindo habilidades motoras e comunicação.
- O estudo foi publicado no New England Journal of Medicine; será realizado um ensaio clínico de fase três para avaliar efeitos a longo prazo e identificar pacientes com maior benefício.
- Especialistas destacaram o avanço como passo clínico relevante e apontam potencial caminho para tratamentos que atacam a causa subjacente da síndrome.
A intervenção visa crianças com Dravet, uma forma genética de epilepsia resistente a tratamentos. O estudo, conduzido por pesquisadores da UCL e do Great Ormond Street Hospital (GOSH), envolveu 81 participantes entre 2 e 18 anos. O composto, chamado Zorevunersen, foi administrado em dose de 70 mg.
Antes da pesquisa, as crianças apresentavam, em média, 17 crises convulsivas mensais. Após a administração da dose, as crises caíram em média 50% já após o primeiro ciclo, com redução de cerca de 80% após três doses. O estudo avaliou segurança e tolerabilidade do fármaco.
Resultados foram publicados no The New England Journal of Medicine, destacando melhoria na qualidade de vida, incluindo habilidades motoras e comunicação. O foco inicial envolveu monitoramento de efeitos adversos e adesão ao tratamento ao longo do período avaliado.
Os pesquisadores ressaltam que se trata de resultados preliminares, com necessidade de confirmação em estudo de fase 3, que acompanhará pacientes ao longo do tempo para verificar riscos a longo prazo e identificação de quem mais se beneficia.
A liderança do estudo cita o objetivo de entender o impacto do tratamento na vida diária de pacientes com Dravet e possíveis avanços para outros epilepsias genéticas com mecanismos semelhantes. Em especialistas, as avaliações convergem para uma futura opção terapêutica que atenda às causas subjacentes da condição.
Avanço para ensaio de fase 3
A próxima etapa envolve um estudo de maior escala e duração, com objetivo de confirmar segurança a longo prazo e eficácia em diferentes subgrupos. Autores destacam a relevância de explorar quais pacientes respondem melhor e quais efeitos colaterais podem exigir monitoramento mais rígido.
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